FOL-005 för stimulering av hårväxt

Vår läkemedelskandidat FOL-005 har sitt ursprung i forskning kring det mänskliga proteinet osteopontin. FOL-005 är en kortare sekvens av proteinet, en så kallad peptid.  Sekvensen är delvis modifierad men består av naturligt förekommande aminosyror.

För att ta tillvara potentialen i FOL-005 har Follicum tillsammans med internationella forsknings- och utvecklingspartners utvärderat FOL-005 i flera olika modeller för reglering av hårväxt – både i laboratoriemodeller och på människa. Processen kan kortfattat beskrivas i nedanstående punkter:

• Studier på levande möss (2012)
• Studier på mänsklig hud i provrör (2013)
• Studie på mänsklig hud transplanterad till möss (2015)
• Toxicitetsstudier tre månader (2016)
• Klinisk fas I/IIa-studie på lår med injektion på försökspersoner (2016-2017)
• Utveckling och val av topikal formulering 2018
• Klinisk fas IIa-studie på skalp med injektion på alopeci-patienter (2018)
• Klinisk fas IIa-studie med topikal formulering på manliga alopeci-patienter (2020)

Den inledande studien på möss gav vid handen att FOL-005 kraftigt stimulerade hårväxten. Efterföljande laboratorieförsök på mänsklig hud visade emellertid att väsentligt högre doser av FOL-005 hämmade hårväxt. Liknande resultat visades också i den följande studien där mänskliga hudbitar transplanterats på möss.

Som förberedelse för nästa steg, att testa effekten av FOL-005 i en klinisk studie, genomfördes under 2016 bland annat två separata, tremånaders toxicitetsstudier. Båda studierna visade att behandling med FOL-005 under tre månader var säker.

Samtliga djurförsök som utförts åt Follicum har genomförts i enlighet med god forskningsetik.

Under 2016 och fram till mars 2017 genomfördes den första kliniska studien på friska försökspersoner vid Charitesjukhuset i Berlin. Studiens mål var att bekräfta säkerheten av FOL-005 samt förhoppningsvis se en behandlingseffekt på lår hos försökspersonerna. Resultaten från studien, som genomförts på friska frivilliga försökspersoner, visade att behandlingen var säker och att ett stort antal av försökspersonerna fick en ökad hårväxt på lår efter behandling med FOL-005. Vid den näst-lägsta dosen fick 76 procent av de behandlade försökspersonerna en högre hårtäthet. Resultaten visade också att hårväxten vid denna dos stimuleras med cirka 8 procent jämfört med före behandling, en ökning som är statistiskt säkerställd (p=0,0038, ej multiplicitetsjusterat).

Under 2018 genomfördes den andra kliniska studien denna gång på alopeci patienter på skalp vid Charitesjukhuset i Berlin samt bioskin i Hamburg. Studiens mål var att bekräfta säkerheten av FOL-005 samt förhoppningsvis se en behandlingseffekt på skalp hos försökspersonerna. Hårväxten (primär endpoint) ökade i genomsnitt med sju hårstrån per cm2 och var nära att vara statistiskt signifikant jämfört med baseline (p=0.078). Det fanns ingen statistisk signifikans för placebo avseende på behandlingseffekt gentemot baseline. Studien var designad att mäta effekten efter behandlingen gentemot baseline (individuella utgångsvärdet vid studiestart) och ej i jämförelse med placebo. En tydlig positiv effekt visades också på antal hår i tillväxtfas, vilket är en annan mycket betydelsefull parameter för hårväxt. Vid högsta dosen konstaterades en markant ökning om 11% (median) av antalet hårsäckar i tillväxt. Dessutom ökade förhållandet mellan antalet hår i tillväxtfas och antalet hår i vilofas med 18% (median) medan motsvarande siffra för placebo var minus 16% (median). Den tydliga ökningen förstärker de övriga resultaten som sammantaget pekar på att FOL-005 är en lovande behandling av alopeci (håravfall) men att dosen och behandlingslängden troligen behöver optimeras för att erhålla maximal effekt. För placebo gick merparten av de sekundära parametrarna i motsatt riktning, dvs mot försämrad hårväxt. Företaget förbereder en klinisk effektstudie med en topikal formulering av FOL-005 där dos, doseringsfrekvens och behandlingstid ska optimeras. Parallellt kommer företaget att fokusera på att hitta en lämplig utvecklingspartner för FOL-005.

Parallellt med den kliniska utvecklingen av FOL-005 pågår också en utredning av verkningsmekanismen där de första delarna konfirmerats. Kunskap om verkningsmekanismen ger värdefull information om vilka prekliniska modeller vi ska använda i vår hårforskning. Med djupare kunskap om denna kan vi även fokuserat arbeta med att ta fram nya kandidater för olika typer av håravfall och också lämpliga kandidater för att minska hårväxten.